9.5. 2011 BioTurku®

Faron Pharmaceuticals Oy:lle myönteisiä faasi II -potilastuloksia

Faronille on myönnetty harviolääkestatus (orphan drug) Euroopan lääkeviranomaiselta ja Euroopan komissiolta FP-1201 (interferoni-beta) käytölle näissä vakavissa taudeissa, joille ei tällä hetkellä ole hyväksyttyjä lääkehoitoja Euroopassa eikä USA:ssa. Faron arvioi kakkosvaiheen potilaskokeet nyt selvittäneen tuotteen etenevän yleiseurooppalaiseen kontrolloituun faasi III -tutkimukseen vuonna 2012.

Kokonaiskuolleisuus määrää hoidon tehon

ALI/ARDS-potilaiden lääkeainetehoa voidaan Euroopan lääkeviraston mukaan tutkia 28 päivän seurantajakson kuolleisuuden kautta. Ainoastaan tätä kuolleisuutta vähentämällä lääkeaine voi päästä Euroopan markkinoille. Faronin tutkimus (FPCLI001) koostui kahdesta osasta. Niistä jälkimmäisessä käytettiin ykkösosuudessa löydettyä optimaalista FP-1201 -annosta 10 mikrogrammaa päivässä. Enintään 6 peräkkäisenä päivänä annettu hoito oli hyvin siedetty, eikä vakavia sivuvaikutuksia havaittu. Koko tutkimuksen kokonaiskuolleisuus oli poikkeuksellisen alhainen 8.1 %

- ALI/ARDS-potilaiden keuhkojen toimintaa alentaa ratkaisevasti kaksi patofysiologista muutosta: keuhkojen kapillaarisuonien kudosnestevuoto sekä tulehdussolujen kertyminen keuhkojen hengitystilaan. FPCLI001 tutkimuksen tulokset tukevat hypoteesiamme, että kapillaarivuodon esto ja tulehduksen rajoittaminen keuhkoissa voivat vähentää myös kuolleisuutta, sanoo tohtori Geoff Bellingan, joka toimii myös tämän tutkimuksen päätutkijana Lontoon University College Hospitals´issa (UCLH).

Sekä ALI että ARDS ovat vaarallisia kliinisiä tautitiloja, jotka voivat seurata vaikeasta keuhkoinfektiosta (virus- tai bakteeriperäinen), infektion aiheuttamasta verenmyrkytyksestä tai vakavasta tapaturmasta. Kun nämä tautitilat etenevät keuhkoihin, ne aiheuttavat välittömän kuolemanvaaran hapensaannin estyessä. Suurissa aineistoissa ALI/ARDS:n kokonaiskuolleisuus vaihtelee 35 - 45 % välillä ja tilan saa keskimäärin 200.000 eurooppalaista vuosittain. Vakavan keuhkovamman saaneiden potilaiden keuhkojen ilmanvaihtoa tuetaan hengityskoneella, jonka happiosapainetta on nostettu kudoksien hapensaannin parantamiseksi. Lisäksi potilaita hoidetaan tärkeiden elimien toimintakunnon ylläpitämiseksi.

Lisätietoja:
Faron Pharmaceuticals, toimitusjohtaja Markku Jalkanen, puh. 040 520 6124

www.faronpharmaceuticals.com
markku jalkanen (at) faronpharmaceuticals.com

 

Faron Pharmaceuticals Oy on yksityinen, Turku Science Parkissa toimiva lääkekehitysyhtiö, jonka kolme pääprojektia etsivät ja kehittävät uusia hoitoja kudosvammoihin, tulehduksiin sekä syövän kasvun ja leviämisen estämiseen. Faronin pisimmälle edennyt tuote FP-1201 on juuri käynyt läpi faasi I/II tutkimuksen Iso-Britanniassa. Tutkimuksen tarkoituksena oli testata tuotteen turvallisuutta ja kykyä estää keuhkojen kapillaarivuoto ja tulehduksen laajentuminen vakavissa keuhkovaurioissa ALI/ARDS -potilailla. Yhtiö arvelee tuotteen etenevän yleiseurooppalaiseen kontrolloituun faasi III-tutkimukseen vuonna 2012. Myös siinä tuotteen tehoa seurataan 28 päivän kokonaiskuolleisuudella. Faron kuuluu Tekesin tukemiin nuoriin innovatiivisiin yrityksiin ja on saanut Tekesiltä tukea sekä FP-1201 lääkkeen kehittämiseen että kaupallistamiseen.

 

Lisätietoja ALI/ARDS -tautitilasta ja FP-1201 -lääkeaineesta
(bioteknisesti tuotettu interferoni-beta 1a)

Tulehtuneen keuhkon kahta keskeistä patofysiologista muutosta, kapillaarivuotoa ja tulehdussolujen kertymistä hengitystilaan voidaan rajoittaa adenosiinillä, joka kudostasolla syntyy AMP:n pilkkoutumistuotteena CD73 entsyymin toimesta. Adenosiini aktivoi keuhkon kapillaarien endoteelisoluja lisäten niiden kykyä ylläpitää veri-kudos -estettä, jonka katsotaan auttavan keuhkotoiminnan ylläpitoa. Kaikki aineet, jotka pystyvät lisäämään CD73 ilmentymistä keuhkoissa, voidaan ajatella parantavan tämän tappavan tautitilan etenemistä. Yksi ryhmä tällaisia aineita ovat tyyppi I interferonit, ja erityisesti interferoni-beta (IFN-beta). Sen on näytetty nostavan keuhkon endoteelisolujen CD73 pitoisuuksia ja estävän keuhkojen kapillaarivuotoa (Kiss et al. (2007) Eur. J. Immunol. 37:3334). Tämän alun perin Turun yliopistossa keksityn vaikutusmekanismin (kuvattu alla pelkistettynä) vuoksi IFN-betalla voi olla mahdollisuus estää ALI/ARDS eteneminen keuhkoissa.

Pelkistetty kuvaus IFN-betan vaikutusmekanismista keuhkon kudosvaurion estämiseksi

Faron_kaaviokuva_fin (faron_kaaviokuva_fin_5bvj.jpg)

Faron on saanut harviolääkestatuksen (orphan drug) Euroopan lääkeviranomaiselta (EMA) ja Euroopan komissiolta IFN-betan käytölle ALI/ARDS -taudissa (EU/3/07/505). Faronilla on lisäksi jo myönnettyjä patentteja Euroopassa ja USA:ssa sekä useita vireillepantuja patenttihakemuksia, joilla on pyritty suojaamaan IFN-betan käyttö erilaisissa hapenpuutostiloissa.